fbpx
Новини

Нова генна терапия върна слуха на 2-годишно дете

10 май 2024

Малко дете във Великобритания отново чува, след като участва в клиничното проучванет на чисто нова генна терапия. Според лекарите този случай бележи нова ера в лечението на глухотата, предава The Guardian.

Опал Санди се ражда неспособна да чува каквото и да било поради слухова невропатия – състояние, което спира нервните импулси от вътрешното ухо към мозъка и може да бъде причинено от дефектен ген.

По време на операция, продължила само 16 минути, в дясното ѝ ухо е направено вливане с работещия ген, и в момента 18-месечното дете чува почти перфектно и вече дори обича да свири с барабани играчки.

Родителите ѝ останали „изумени“, когато след операцията установили, че тя вече може да чува. „Не можех да повярвам“, казва майката на Опал, Джо Санди. „Беше… чудо.“

Момичето от Оксфордшър е лекувано в болница „Аденбрук“ част от фондация Cambridge university hospitals NHS, която провежда клинично изпитване за генна терапия CHORD.

В него се набират още деца с увреден слух от Обединеното кралство, Испания и САЩ, като всички те ще бъдат проследявани в продължение на пет години.

Проф. Манохар Банс, УНГ хирург и главен изследовател на проучването, заяви, че първоначалните резултати са „по-добри, отколкото съм се надявал и очаквал“ и че могат да излекуват пациенти с този вид глухота.

„Имаме резултати от Опал, които са впечатляващи – толкова са близо до нормалното възстановяване на слуха. Така че се надяваме, че имаме потенциално лекарство.“

И добавя: „Толкова много работа се свърши, десетилетия наред... За да може най-накрая да видим нещо, което работи и при хора... Беше впечатляващо и дори предизвикващп възторг. Почувствах се много специално.“

Слуховата невропатия може да бъде причинена от дефект в гена OTOF, който произвежда протеин, наречен отоферлин. Той позволява на клетките в ухото да комуникират със слуховия нерв. За да се преодолее повредата, новата терапия на биотехнологичната компания Regeneron изпраща работещо копие на гена в ухото.

Второ дете също наскоро получи лечение с генна терапия в университетските болници в Кеймбридж с положителни резултати.

Цялостното изследване се състои от три части, като три глухи деца, сред които и Опал, получават ниска доза генна терапия само в едното ухо.

Друга група от три деца ще получи по-висока дозировка. След това, ако се докаже, че това е безопасно, повече деца ще получат доза едновременно и в двете уши. Общо 18 деца от цял свят ще бъдат включени в изследването.

Опал е първият пациент в световен мащаб, който е подложен на терапията, и е „най-младият в световен мащаб, на който е правена тази терапия до момента, доколкото ни е известно“, казва Банс.

Генната терапия – DB-OTO – е предназначена специално за деца с мутации на OTOF. Използва се безвреден вирус за пренасяне на работния ген в пациента.

Проучването е „само началото на генните терапии“, казва Банс. „То бележи нова ера в лечението на глухотата.“

Мартин Маклийн, старши политически съветник в Националното сдружение на глухите деца, заяви, че глухотата никога не трябва да бъде пречка за щастие или реализация. „Много семейства ще приветстват това развитие и ние очакваме с нетърпение да научим за дългосрочните резултати за лекуваните деца.“

След като слухът на Опал е възстановен, родителите ѝ вече трябва да се справят с друг проблем: новото любимо хоби на дъщеря им е да удря с прибори по масата, за да вдига възможно най-много шум.

Стани автор в Майко Мила

В Майко Мила сме отворени за нови гласове, искащи да разкажат своята история. Винаги сме на линия, ако имате желание да ни изпратите текст, с който да се забавляваме или да научим нещо полезно, или да ни споделите нещо важно. Пишете ни на editorial@maikomila.bg.
ИЗПРАТИ НИ МАТЕРИАЛ
Споделете статията
cross